Výsledky vyhledávání
- 1.0542472 - ÚŽFG 2022 RIV US eng J - Článek v odborném periodiku
Vallés, A. - Evers, M. - Stam, A. - Sogorb-Gonzales, M. - Brouwers, C. - Vendrell-Tornero, C. - Acar-Broekmans, S. - Paerels, L. - Klíma, Jiří - Bohuslavová, Božena - Pintauro, R. - Fodale, V. - Bresciani, A. - Liščák, R. - Urgošík, D. - Stárek, Z. - Crha, M. - Blits, B. - Petry, H. - Ellederová, Zdeňka - Motlík, Jan - van Deventer, S. - Konstantinová, P.
Widespread and sustained target engagement in Huntington's disease minipigs upon intrastriatal microRNA-based gene therapy.
Science Translational Medicine. Roč. 13, č. 588 (2021), č. článku eabb8920. ISSN 1946-6234. E-ISSN 1946-6242
Grant CEP: GA MŠMT(CZ) LO1609
Institucionální podpora: RVO:67985904
Klíčová slova: Huntington´s disease * miinipig * gene therapy
Obor OECD: Genetics and heredity (medical genetics to be 3)
Impakt faktor: 19.343, rok: 2021
Způsob publikování: Omezený přístup
https://asep.lib.cas.cz/arl-cav/cs/csg/?repo=crepo1&key=99302825624
Trvalý link: http://hdl.handle.net/11104/0319876 - 2.0518775 - ÚŽFG 2020 RIV US eng J - Článek v odborném periodiku
Martier, R. - Sogorb-Gonzales, M. - Stricker-Shaver, J. - Hübener-Schmid, J. - Keskin, S. - Klíma, Jiří - Toonen, S. - Juhás, Štefan - Juhásová, Jana - Ellederová, Zdeňka - Motlík, Jan - Haas, E. - van Deventer, S. - Konstantinová, P. - Nguyen, H. P. - Evers, M.
Development of an AAV-Based MicroRNA Gene Therapy to Treat Machado-Joseph Disease.
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. Roč. 15, DEC 13 (2019), s. 343-358. E-ISSN 2329-0501
Grant CEP: GA MŠMT(CZ) LO1609
Institucionální podpora: RVO:67985904
Klíčová slova: Machado-Joseph disease * gene therapy
Obor OECD: Technologies involving identifying the functioning of DNA, proteins and enzymes and how they influence the onset of disease and maintenance of well-being (gene-based diagnostics and therapeutic interventions (pharmacogenomics, gene-based therapeutics)
Impakt faktor: 4.533, rok: 2019
Způsob publikování: Open access
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050119301160
Trvalý link: http://hdl.handle.net/11104/0303832 - 3.0496209 - ÚŽFG 2019 RIV US eng J - Článek v odborném periodiku
Evers, M. - Miniarikova, J. - Juhás, Štefan - Vallés, A. - Bohuslavová, Božena - Juhásová, Jana - Kupcová Skalníková, Helena - Vodička, Petr - Valeková, Ivona - Brouwers, C. - Blits, B. - Lubelski, J. - Kovářová, Hana - Ellederová, Zdeňka - van Deventer, S. - Petry, H. - Motlík, Jan - Konstantinová, P.
AAV5-miHTT Gene Therapy Demonstrates Broad Distribution and Strong Human Mutant Huntingtin Lowering in a Huntington's Disease Minipig Model.
Molecular Therapy. Roč. 26, č. 9 (2018), s. 2163-2177. ISSN 1525-0016. E-ISSN 1525-0024
Grant CEP: GA MŠMT(CZ) LO1609
Institucionální podpora: RVO:67985904
Klíčová slova: Huntington´s disease * minipig * huntingtin
Obor OECD: Technologies involving identifying the functioning of DNA, proteins and enzymes and how they influence the onset of disease and maintenance of well-being (gene-based diagnostics and therapeutic interventions (pharmacogenomics, gene-based therapeutics)
Impakt faktor: 8.402, rok: 2018
Trvalý link: http://hdl.handle.net/11104/0289032