Od zvieracích modelov neurodegeneratívnych chorôb ku génovým terapiám ľudských neurodegeneratívnych ochorení

0509373 - ÚŽFG 2020 RIV CZ slo J - Článek v odborném periodiku
Levinská, Božena
Od zvieracích modelov neurodegeneratívnych chorôb ku génovým terapiám ľudských neurodegeneratívnych ochorení.
[From Animal Models of Neurodegenerative Diseases to Gene Therapy of Human Neurodegenerative Diseases
.]
Bioprospect. Roč. 29, č. 3 (2019), s. 72-78. ISSN 1210-1737
Grant CEP: GA MŠMT(CZ) LO1609
Institucionální podpora: RVO:67985904
Klíčová slova: animal models * neurodegenerative diseases * gene therapy
Obor OECD: Neurosciences (including psychophysiology
Způsob publikování: Open access
http://bts.vscht.cz/sites/default/files/Bioprospect%203%202019.pdf

Pokiaľ sa ma vyvinúť účinná liečba, je potrebné poznať nie len príčinu choroby ale aj celkovú patofyziológiu choroby. Na dôkladne preštudovanie patofyziologických zmien nám slúžia zvieracie modely chorôb. Tie sa zároveň môžu využiť ako modelové organizmy na skúšanie potenciálnej terapie. Mnoho neurodegeneratívnych chorôb patrí doposiaľ k nevyliečiteľným chorobám. U týchto chorôb sa zatiaľ potláčajú len príznaky, ale k vyliečeniu nedochádza. V dnešnej dobe prebieha niekoľko predklinických štúdii génovej terapií, ktoré by mohli okrem potlačenia príznakov chorobu spomaliť, dokonca i zastaviť, a to znížením tvorby toxickej mRNA a znížením mutovaného proteínu, či nahradením poškodeného génu. Pozitívne výsledky génovej terapie na zvieracích modeloch, dávajú veľkú nádej pre pacientov, ktorý trpia zatial nevyliečiteľným neurodegeneratívnym ochorením.

If an effective treatment is to be invented, it is necessary to know not only the cause of the disease but also the overall pathophysiology of the disease. Animal models of disease can serve for a thorough study of pathophysiological changes and at the same time they can be used as model organisms for testing potential therapy. Many neurodegenerative diseases have no cure so far, just therapy that can suppress symptoms. Nowadays, several preclinical gene therapy studies are ongoing that could, in addition to suppressing symptoms, slow the disease, or even stop it, by reducing the formation of toxic mRNA and reducing the mutated protein, or replacing the damaged gene. Positive results of gene therapy in animal models give a great hope to patients who are suffering from “yet” incurable neurodegenerative disease.
Trvalý link: http://hdl.handle.net/11104/0300138